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由于眼科遗传疾病目前尚缺乏有效的治疗手段,基因治疗药物可以填补这一空白,北京中因科技为患者带来曙光。目前,公司开发的基因治疗药物分为两类:一类是基因替代治疗,主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中,进行基因表达补充,起到治疗的作用,这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病,如常染色体隐性遗传性疾病和X-linked隐性遗传疾病;另外一类是基因编辑治疗,主要策略是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中,对基因突变位点进行定点修复,恢复基因的正常功能,这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病。

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